크리스퍼 유전자 가위 관련 기업 - 크리스퍼, 에디타스, 인텔리아
최근 크리스퍼 유전자 가위 관련 회사의 주가가 급상승 하다가 오늘은 조정을 받고 있습니다.
대표적으로 3개의 회사가 있는데요, 크리스퍼 테랴퓨틱스 Crispr Therapeatics(CRSP), 에디타스 메디신 Editas Medicine(EDIT), 그리고 인텔리아 테라퓨틱스 Intellia(NTLA)입니다.
약 2주간 주가가 급상승하면서 시총이 많이 올라서, 크리스퍼가 약 $12B, 에디타스가 $5.2B, 인텔리아가 $3.9B 입니다.
1년간의 주가 흐름으로 보면 인텔리아의 수익률이 300%가 넘어가서 가장 높고, 나머지 두 개 회사들도 150% 이상의 큰 수익률을 보여주고 있습니다. 1년간으로 보면 그렇지만 사실 이 상승이 거의 12월에 몰려있다고 보면 엄청난 상승이었다고 볼 수 있습니다. 차트를 보면 크리스퍼가 끌고, 인텔리아가 끌려오면서 에디타스는 나중에 확 끌어올려지는 모양새로 보여지네요.
이 세 회사는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 이용하는 대표적인 회사들인데요, 2020년 노벨화학상을 이 기술을 2011년, 2012년에 입증했던 프랑스 샤르팡티에, 미국 다우드나 두 여성 과학자분들이 받으면서 주가가 엄청나게 상승하게 되었습니다. 10월에 수상자가 발표되었다고 하는데, 미국 주식을 하기 위해서는 이러한 노벨상을 수상하는 기술을 살펴보아야 한다는 점을 새롭게 배우게 되네요.
크리스퍼(CRISPR)는 Clustered Repeating Interspaced Short Palindromic Repeat의 약자이며 기존 기술보다 빠르고 쉬우며, 게다가 상대적으로 저렴하여 주목을 받고 있습니다. 크리스퍼 기술은 두 가지 구성요소로 이루어져 있는데, 하나는 DNA를 찾을 수 있게 정보를 담고 있는 부분(가이드 RNA)과 이를 절단하는 절단효소입니다. Cas9이 바로 이 절단효소인데 위의 두 분의 연구 이후로 이 절단효소와 관련된 연구가 가장 활발히 이루어졌고, 원화는 부위를 가장 정확히 잘라낼 수 있음이 입증되었습니다. 이 CRISPR/Cas9 플랫폼을 이용해서 약 75,000개의 난치병을 치료하고, 동식물에도 적용하여 새로운 가축이나 농작물을 만드는데 사용할 수 있다고 기대하고 있습니다.
위 세 회사들이 바로 이 기술(플랫폼)을 이용하고 있어서 올해 크게 주목을 받은 것입니다.
그럼 이 세 회사가 어떤 연구를 하고 있는지 간단하게 살펴보겠습니다.
1. 크리스퍼 테라퓨틱스(CRSP)
먼저 크리스퍼 테라퓨틱스는 아래 파이프라인에서와 같이 현재 9개의 제품 후보를 보유하고 있으며, 수혈 의존적인 베타 탈아혈증과 겸상적혈구 질환, 면역 온콜로지 및 재생 조건을 포함하는 광범위한 질병 영역을 대상으로 합니다.
수혈 의존성 베타 탈아혈증과 겸상적혈구질환 치료를 위한 CTX001과 CD19+B-세포 악성종양을 위한 CTX110, 120, 130 치료법이 임상시험을 진행 중입니다. 역시 업계의 대장답게 무려 4개의 치료법이 임상실험 중 임을 알 수 있습니다. 최근 10명의 환자에 대한 임상실험 결과를 발표했고, 유전자 편집 관련해서 상당히 긍정적인 결과였기에 주가의 상승을 가져온 것 같습니다.
2. 에디타스 메디신(EDIT)
에디타스는 현재 실명치료에서 어느 정도 성과를 보이고 있으며, 적혈구 질환과 관련한 치료법 사업을 해 나갈 예정이라고 합니다. 유전적인 실명의 원인으로 보이는 유전자는 약 25개로 보여지는데 그 중에서 비율로 보면 CEP290(15%), GUCY2D(12%), CRB1(10%), RPE65(8%) 라고 합니다. 에디타스는 이 CEP290을 치료하기 위한 치료법(EDIT-101)을 개발하고 있는데 이는 유럽과 미국에 약 25,000명 정도의 환자가 있을 것으로 추정하고 있습니다. 적혈구 질환 관련 치료법(EDIT-301)에서도 어느정도 성과를 보이고 있는데 이는 미국에만 약 100,000명의 환자가 있을 것으로 추정하고 있다고 하는데, 시장에서는 이에 대한 기대가 더 큰 것 같습니다.
3. 인텔리아(NTLA)
3개 회사 중에 가장 작다보니 주가의 흐름도 가팔랐고, 어떻게 보면 포텐셜이 더 있다고 볼 수 도 있을 것 같습니다. 회사가 급격히 성장한데는 여러 가지 이유가 있겠지만, 공동 창업자가 아까 위에서 말씀드렸던 2020년 노벨화학상 수상자인 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)이기 때문이 클 것 같습니다.
인텔리아는 ATTR(트랜스 티 레틴 아밀로이드증), AML(급성 골수성 백혈병)가 임상 초기 단계에 있는 것을 볼 수 있습니다. ATTR의 예상 환자 풀을 대략 250,000~500,000, AML의 경우, 예상되는 고통 받는 인구는 대략 45만 명으로 추정되고 있습니다.
위에서 살펴본 바와 같이 3개의 회사 모두 아직 임상단계에 있으며, CRISPR/Cas9 이라는 유전자 편집 기술이 비교적 새로운 플랫폼이기 때문에 시장의 기대와 우려가 혼재되어 있는 것 같습니다. 특히 최근 주가가 크게 오른 상황에서는 우려가 더욱 클 것 같은데요, 셋 중에 한 개 회사에서라도 나쁜 이슈가 재기되면 큰 하락을 불러올 수도 있을 것 같습니다.
하지만 가장 혁신적이고, 주목받고 있는 기술분야의 회사들인만큼 최근의 상승을 두고 이제 시작이라고 볼 수도 있을 것 같습니다.
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